Bula — DELANDISTROGENO MOXEPARVOVEQUE

Elevidys é usado para tratar crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que conseguem andar normalmente. A DMD é uma doença genética que enfraquece os músculos. Este medicamento é indicado apenas para crianças que conseguem caminhar 10 metros em menos de 30 segundos sem ajuda de outras pessoas ou dispositivos.

A distrofia muscular de Duchenne ocorre porque o corpo não consegue produzir uma proteína chamada distrofina, que é importante para os músculos funcionarem bem. Elevidys insere um gene no corpo que ensina os músculos a produzirem uma versão encurtada dessa proteína, chamada microdistrofina. Isso ajuda a proteger os músculos contra danos. O gene é transportado por um vírus modificado que não causa doenças.

Seu filho não deve usar Elevidys se: for alérgico ao delandistrogeno moxeparvoveque ou a qualquer componente do medicamento; o teste genético mostrar que faltam partes específicas do gene DMD (éxon 8 e/ou éxon 9); tiver níveis muito altos de anticorpos contra o vírus usado no medicamento (acima de 1:400).

Elevidys é administrado apenas uma vez por um médico ou enfermeiro treinado em um centro médico. O medicamento é injetado diretamente na veia através de uma infusão que dura cerca de 1 a 2 horas ou mais, conforme decidido pelo médico. A dose é calculada de acordo com o peso da criança. Durante e após a infusão, a criança será observada para detectar possíveis reações. Geralmente, ela pode ir para casa no mesmo dia.

Como Elevidys é administrado apenas uma vez em um centro médico por um profissional de saúde, não é esperado que você esqueça de usar este medicamento. Se tiver dúvidas, fale com o médico ou enfermeiro.

Muito comuns (afetam mais de 1 em cada 10 crianças): amarelecimento da pele ou dos olhos, dor na barriga, cansaço ou vômitos (sinais de problemas no fígado); aumento das enzimas do fígado no sangue. Comuns (afetam até 1 em cada 10 crianças): diminuição de plaquetas no sangue; batimento cardíaco acelerado, respiração rápida, lábios inchados, falta de ar, urticária, pele vermelha e manchada (sinais de reação à infusão). Incomuns (afetam até 1 em 100 crianças): fraqueza muscular incomum, dor muscular, problemas ao falar, engolir ou respirar (inflamação dos músculos); falta de ar, cansaço, dor no peito, inchaço nas pernas, batimentos cardíacos irregulares, desmaios (problemas cardíacos). Procure atendimento médico urgente se notar qualquer um desses sinais.

Não há experiência com superdosagem de Elevidys em estudos clínicos. Se alguém usar uma quantidade maior do que a indicada, procure rapidamente socorro médico e leve a embalagem ou bula do medicamento. Ligue para 0800 722 6001 para mais informações.

Antes do tratamento, o médico fará testes genéticos, verificará anticorpos, fará exame de sangue e de imagem para checar plaquetas, troponina-I e função do fígado. Informe o médico se a criança teve problemas de fígado, pois há risco de desenvolver problemas hepáticos novos ou piores. Uma infecção antes do tratamento pode causar efeitos colaterais mais graves. Fique atento a sinais de infecção como tosse, chiado no peito, espirros, coriza, dor de garganta ou febre. Após o tratamento, a criança fará exames de sangue semanalmente por pelo menos 3 meses para monitorar o fígado, plaquetas e coração. O medicamento pode causar inflamação do fígado, dos músculos ou do coração, que são condições graves. Músculos inflamados podem ocorrer especialmente em crianças com certas mutações genéticas. O médico pode fazer exames do coração e encaminhar a um cardiologista se necessário. É muito importante comparecer a todas as consultas de acompanhamento.

Informe o médico se a criança está tomando outros medicamentos ou suplementos. A criança receberá corticosteroides durante cerca de 2 meses ou mais como parte do tratamento com Elevidys. Se já toma corticosteroides, o médico informará como a dose aumentará. É importante tomar o corticosteroide conforme as instruções, pois ajuda a controlar o aumento das enzimas do fígado. Se a criança não tomar ou vomitar logo após tomar uma dose de corticosteroide, procure ajuda médica imediatamente. Os medicamentos (Elevidys, corticosteroides e outros para baixar a imunidade) podem aumentar o risco de infecções graves. Os corticosteroides podem afetar o sistema imunológico, então o médico administrará vacinas conforme o calendário de vacinação antes de iniciar os corticosteroides e pode alterar o calendário de vacinações antes e depois do tratamento.

Mantenha este medicamento fora da vista e do alcance das crianças. Os frascos são transportados congelados (temperatura igual ou inferior a -60°C) e devem ser armazenados congelados nessa temperatura para manter a validade. Após descongelamento: pode ser conservado na geladeira entre 2°C e 8°C; deve ser utilizado no prazo de 14 dias após refrigerado; escreva a nova data de validade no rótulo antes de guardar na geladeira; não volte a congelar após descongelar e não agite. Não coloque novamente na geladeira ou congele depois de atingir temperatura ambiente (25°C). Não use após o prazo de validade impresso no rótulo. Este medicamento contém organismos geneticamente modificados e deve ser eliminado de acordo com as diretrizes locais sobre resíduos biológicos. O médico ou enfermeiro é responsável pelo descarte correto.

O vírus modificado presente em Elevidys passará temporariamente para os resíduos corporais da criança (urina, fezes ou saliva) após o tratamento. Pais e cuidadores devem seguir boa higiene das mãos durante 1 mês após a criança receber Elevidys: use luvas de proteção ao manusear fluidos corporais ou resíduos; lave bem as mãos com sabão e água corrente depois de manusear fluidos corporais ou resíduos; descarte fraldas sujas e outros itens sujos em sacos plásticos duplos lacrados no lixo doméstico.